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Una nueva terapia para la fibrosis quística ya fue aprobada por la FDA

Trikafta está aprobada para paceintes mayores de 12 años.

La FDA (Food and Drug Administration) aprobó la combinación de tres medicamentos, llamada Trikafta. El medicamento podría beneficiar al 90 por ciento de los pacientes con la enfermedad, un avance importante sobre los medicamentos anteriores que funcionaron en una pequeña fracción de las personas con la enfermedad o que tuvieron efectos más modestos.

Trikafta (elexacaftor, ivacaftor y tezacaftor) es la cuarta terapia desarrollada por Vertex Pharmaceuticals, una compañía con sede en Boston.

La fibrosis quística afecta a unas 30.000 personas en los EE. UU. La mucosidad espesa se acumula en los órganos del cuerpo, dañando los pulmones y los sistemas digestivos de las personas. Los pacientes usan chalecos vibratorios para romper la mucosidad y tosen para mantener sus pulmones limpios. Se protegen asiduamente de enfermedades respiratorias que pueden enfermarlos gravemente. Toman antibióticos, enzimas y vitaminas para mantenerse saludables. La esperanza de vida de los pacientes ha aumentado con los tratamientos y cuidados adecuados.

Ahora, treinta años después del descubrimiento del defecto genético que causa la fibrosis quística se llegó a Trikafta. La enfermedad se origina en un mal funcionamiento de la proteína que normalmente mantiene el equilibrio correcto de sal y agua en los pulmones. Hay más de 1.700 mutaciones genéticas que pueden causar el mal funcionamiento de la proteína, pero en la mutación más común, la proteína está mal plegada y no puede llegar al lugar correcto en la célula, e incluso si llega a ese punto, no funciona. La nueva terapia incluye una droga que corrige la proteína mal plegada y dos que activan la proteína plegada correctamente cuando llega al lugar indicado en la célula.

En la publicación del New England Journal of Medicine, 403 pacientes que tenían al menos una copia de la mutación genética más común recibieron Trikafta o un placebo. Hubo mejoras en las pruebas de la función pulmonar, disminución de problemas pulmonares y hospitalizaciones y un aumento en la calidad de vida de las personas.

Con Trikafta, la fibrosis quística podría transformarse en una condición crónica, similar a la diabetes, que se puede manejar con un régimen de medicamentos. El producto está Inicialmente aprobado para pacientes mayores de 12 años, pero se espera que sea aprobado para niños y bebés, antes de que ocurra daño pulmonar.

El medicamento puede ayudar a pacientes mayores, pero no puede borrar años de daño pulmonar; si funciona y es seguro en niños más pequeños, podría evitar el daño en la infancia.

La investigación futura también será necesaria para ayudar al 10 por ciento restante de los pacientes, que tienen diferentes mutaciones genéticas que causan su enfermedad.

El acceso al medicamento costaría us$ 311.000 al año en EE. UU. Se espera que al estar dirigido a una enfermedad considerada huérfana por ser para pequeñas poblaciones de pacientes, pueda ser cubierto por las aseguradoras y sistemas de salud.