fbpx 504 Gateway Time-out

504 Gateway Time-out


nginx/1.20.1

Terapias de edición de genes para el HIV

CRISPR apunta a eliminar definitivamente el virus de las células.

El uso de la terapia antirretroviral ha provocado una disminución significativa de la morbilidad y la mortalidad en las personas infectadas por el HIV. Sin embargo, las terapias génicas podrían lograr una inhibición viral sostenida y una reducción de las intervenciones de tratamiento.

CRISPR Therapeutics es una compañía biofarmacéutica centrada en el desarrollo de medicamentos basados ​​en la tecnología CRISPR / Cas9 para enfermedades graves. La compañía acaba de recibir una subvención de la Fundación Bill y Melinda Gates para iniciar la investigación de terapias de edición genética in vivo para el tratamiento del HIV.

La empresa ya trabaja en la aplicación ex vivo de CRISPR / Cas9 para tratamiento de la anemia de células falciformes y la talasemia beta.

También está avanzando en programas de tratamiento in vivo de la enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo Ia, la distrofia muscular de Duchenne, la distrofia miotónica tipo 1 y la fibrosis quística.

Existen dos estrategias para la aplicación de tratamientos de edición génica basados en CRISPR / Cas9. Una estrategia consiste en corregir genéticamente las células del paciente ex vivo para el trasplante autólogo, y la estrategia in vivo, que modifica las células del paciente mediante la administración de efectores CRISPR.

En los tratamientos in vivo se realiza el delivery de los componentes del sistema CRISPR / Cas9 necesarios para editar las propias células del paciente, ya sea sistémicamente o en órganos diana específicos. Los tratamientos ex vivo implican aislar las células madre del propio paciente, editarlas con CRISPR / Cas9 y luego devolver las células editadas al paciente.

Los tratamientos in vivo podrían ser más accesibles a una gama más amplia de pacientes, incluidos aquellos en entornos de bajos recursos donde se carece de infraestructura suficiente para el trasplante de células madre.

En el caso del HIV, las células que presentan el receptor CD4 en su superficie (así como los correceptores CCR5 y CXCR4) pueden infectarse por HIV. Dichas células incluyen principalmente los linfocitos TCD4, así como monocitos y células relacionadas dendríticas. Después de que el HIV inserta su material genético en las células diana, estas pueden activarse, producir virus y eventualmente morir.

A pesar de una carga viral indetectable en sangre, pequeñas cantidades de HIV pueden permanecer en algunos órganos: en los ganglios linfáticos, el cerebro, partes del intestino, tejido graso, testículos, etc. Estas partes del cuerpo donde aún existen pequeñas cantidades de HIV, a pesar del uso de la terapia antirretroviral, se conocen como reservorios.

CRISPR / Cas9 podría erradicar la infección. La nucleasa Cas9 acoplada con uno o más RNA guía pequeños puede apuntar al provirus para mediar en la escisión del genoma viral integrado.

El sistema de edición de genes CRISPR / Cas9 se derivó originalmente del sistema inmune adaptativo procariota mediado por repeticiones palindrómicas cortas agrupadas regularmente interespaciadas (CRISPR) y proteínas asociadas a CRISPR (Cas).

La diversidad de las tecnologías CRISPR / Cas9 ofrece una gran promesa para apuntar a diferentes etapas del ciclo de vida viral y podrían posibilitar la eliminación del virus del organismo.


Sitemap