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Inversiones en terapia génica para la enfermedad de células falciformes y el HIV

La intención es que estas curas estén disponibles a nivel mundial, incluso en países de bajos recursos.

Los Institutos Nacionales de Salud (National Institutes of Health) planean invertir al menos US$ 100 millones en los próximos cuatro años para desarrollar curas asequibles basadas en genes para ambas enfermedades.

Las investigaciones sobre la enfermedad de células falciformes (Sickle Cell Disease-SCD) y el HIV (Human Immunodeficiency Virus) también recibirán un aporte de US$ 100 millones de la Fundación Bill y Melinda Gates.

EE. UU. quiere poner fin a la epidemia del HIV reduciendo los nuevos diagnósticos en un 75% en cinco años y en un 90% para 2030. También la SCD resulta un desafío de salud con los potenciales avances de los próximos años.

La terapia génica ha hecho realidad nuevos tratamientos para la ceguera y ciertos tipos de leucemia. Sin embargo, estos avances son inaccesibles para la mayoría del mundo en virtud de la complejidad y el costo de los tratamientos. La SCD y el HIV afectan desproporcionadamente a las poblaciones africanas, donde se necesitan inversiones para el desarrollo de terapias curativas que se puedan administrar de manera segura, efectiva y asequible con bajos recursos.

La colaboración entre los NIH y la Fundación Gates establece como objetivo avanzar en curas basadas en genes seguros, efectivos y duraderos para ensayos clínicos en EE. UU. y países relevantes del África subsahariana en los próximos 7 a 10 años.

Aproximadamente el 95% de los 38 millones de personas que viven con el HIV a nivel mundial se encuentran en el mundo en desarrollo, con el 67% en África subsahariana, la mitad de los cuales viven sin tratamiento. Quince millones de bebés nacerán con SCD en todo el mundo durante los próximos 30 años, y aproximadamente el 75% de esos nacimientos se producirán en el África subsahariana.

El objetivo sería optimizar los tratamientos para atacar a las células involucradas en las respectivas enfermedades de manera eficiente y específica. Para SCD, reparar o compensar las mutaciones en la hemoglobina que causan SCD en las células madre hematopoyéticas. El éxito dependerá en parte del desarrollo de sistemas de entrega de genes capaces de dirigirse selectivamente a las células madre hematopoyéticas.

Para el HIV, se busca apuntar al reservorio de ADN proviral que continúa dentro de un pequeño número de células, incluso después de muchos años de tratamiento antiviral efectivo. Casi 38 millones de personas en todo el mundo viven con el HIV, con 770 000 muertes debido al SIDA solo en 2018. Se considerarán varios enfoques para cumplir el objetivo de una cura escalable del HIV, explorando tratamientos basados ​​en genes en concierto con terapias de acción prolongada, anticuerpos monoclonales y otros objetivos inmunes.

En lugar de modificar las células madre de una persona y trasplantarlas de nuevo, las investigaciones buscarán transportar un gen terapéutico o herramientas de edición de genes, directamente en el cuerpo, con vectores como virus no patógenos o nanopartículas. Dichos tratamientos in vivo podrían utilizarse con menores costos y sin gran infraestructura hospitalaria.


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