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Las moléculas pequeñas que modifican el RNA como foco de nuevas terapias farmacológicas

El ARN es un objetivo potencial en enfermedades como las infecciones y el cáncer.

Desde 2017, empresas de nueva creación han recaudado casi US$ 1.000 millones en fondos para investigar sobre la regulación de ARN con moléculas pequeñas, en rondas de financiación y acuerdos de asociación.

Casi todos los fármacos basados ​​en moléculas pequeñas (Small Molecules o SMOL) en uso clínico utilizan proteínas diana. Se estima que el genoma humano expresa unas 20.000 proteínas humanas y se cree que entre un 10 y un 15% están relacionadas con enfermedades.

La mayoría de los SMOL actuales ejercen su función uniéndose a proteínas, modulando así su capacidad para catalizar reacciones bioquímicas. Sin embargo, muchas proteínas son dianas difíciles para los SMOL, ya que no poseen sitios de unión definidos que puedan usarse para candidatos a fármacos SMOL

Se sabe cada vez más que el RNA tiene múltiples funciones, tanto codificantes como no codificantes para tomar innumerables formas. Aproximadamente el 75% del genoma humano se transcribe en ARN, pero solo el 1-2% codifica proteínas.

El papel del RNA en el desarrollo de muchas enfermedades humanas está bien establecido. Es el mediador central de la transferencia de información y la regulación de genes. Sus complicadas estructuras secundarias y terciarias podrían hacer del RNA un objetivo viable para los SMOL en la actualidad.

Apuntando al RNA con SMOL, la actividad de muchas proteínas relacionadas con enfermedades podría potencialmente modificarse terapéuticamente en el futuro.

Los nuevos hallazgos han identificado al RNA como un objetivo potencial en una multitud de enfermedades, incluidas las infecciones bacterianas / virales y el cáncer.

Con la capacidad de apuntar al RNA, el grupo potencial de objetivos farmacológicos se expandiría dramáticamente.


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