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Las células editadas con CRISPR para tratar el cáncer son seguras en humanos

La inmunoterpia con células T dio otro paso adelante.

CRISPR puede ser una herramienta revolucionaria para curar enfermedades o convertir las células T del sistema inmune en potentes células destructoras de las células cancerígenas.

Las células T se extraen de la sangre de un paciente, crecen y se modifican en el laboratorio para que se dirijan a las células tumorales, y luego se reintroducen en el cuerpo.

A veces, las células T alteradas pueden desencadenar una sobrecarga del sistema inmune potencialmente mortal contra el cuerpo. Otras veces, las células T pueden no sobrevivir o ser eficaces contra las células cancerosas el tiempo suficiente para que la terapia funcione.

Un área de investigación de inmunoterapia con células T, ha involucrado la modificación genética de los receptores que se encuentran en la superficie de las células T para que puedan reconocer más fácilmente las proteínas específicas del cáncer producidas por las células tumorales, una técnica conocida como terapia TCR. Un obstáculo para la terapia con TCR en los experimentos ha sido que los cambios realizados en estos receptores de células T a veces no funcionan, en parte debido a la interferencia de los receptores expresados ​​naturalmente en las células T.

En el nuevo estudio, June y sus colegas usaron la técnica CAR T y luego, antes de reintroducir las células T, usaron CRISPR para eliminar tres genes del ADN de dichas células. El equipo eliminó dos genes que interrumpen la eficacia de los receptores de las células T para atacar el cáncer y uno que codifica la proteína PD1, que frena la respuesta inmune de las células. CRISPR, que usa enzimas para cortar y / o insertar fragmentos de ADN de una célula, puede usarse de manera segura, y fortalecería el proceso de TCR.

El objetivo fue determinar s las células T modificadas sobrevivían en el cuerpo y atacaban mejor las células cancerosas que las células que solo se reprogramaron con el tratamiento CAR T. El análisis de sangre de los pacientes tomados después del tratamiento mostró que las células editadas con CRISPR circularon en el cuerpo durante al menos nueve meses.

Una preocupación con CRISPR es el riego de que el ADN se edite involuntariamente de manera incorrecta. En el estudio esto sucedió, pero la cantidad de células con cambios no programados fue mínima y no duraron demasiado en el cuerpo.

El estudio es un ensayo clínico de Fase 1, lo que significa que solo estaba destinado a evaluar si el enfoque es seguro de usar en personas, no la cura.


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