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Se inicia el primer estudio de fase 1 de terapia génica para el Alzheimer

La administración de un gen en el cerebro podría evitar el avance de la enfermedad

Se evaluará una nueva terapia génica dirigida a la enfermedad de Alzheimer en un ensayo clínico de fase 1 dirigido por la Faculty of Medicine, University of California en San Diego.

Hecho posible por una subvención de cinco años de US$ 5 millones del National Institute on Aging (NIA), perteneciente a los National Institutes on Health (NIH) de EE. UU., será el primer ensayo en humanos de una terapia génica, se dirige al deterioro cognitivo leve (Mild Cognitive Impairment o MCI), una condición que puede preceder a la demencia.

El estudio experimental implica la entrega del gen del Factor Neurotrófico Derivado del Cerebro (Brain-derived neurotrophic factor o BDNF) en el cerebro de pacientes calificados, con la esperanza de que desencadene la generación de BDNF en las células adyacentes.

El BDNF, o abrineurina, es una proteína que pertenece a la familia neurotrofinas de factores de crecimiento. Los factores neurotróficos son una familia de biomoléculas, péptidos o proteínas pequeñas. El BDNF se encuentra en el cerebro y el sistema nervioso central y contribuye al sustento de las neuronas existentes al mismo tiempo que promueve el crecimiento y la diferenciación de nuevas neuronas y sinapsis. Aparentemente, el BDNF juega un papel fundamental en el apoyo a las regiones cerebrales susceptibles a la degeneración en la enfermedad de Alzheimer.

En la actualidad, casi 50 millones de personas en todo el mundo padecen la enfermedad de Alzheimer o demencias relacionadas. Se estima que cuesta más de US$ 800 mil millones por año tratar a todos estos pacientes. Y a medida que crece la población de ancianos del mundo, también aumentará el número de pacientes con demencia en todo el mundo, al igual que el costo financiero de la enfermedad, pero todavía no se cuenta con terapias que puedan retrasar o revertir su curso.

En estudios anteriores se vio que la administración de BDNF a la parte del cerebro que se ve afectada más temprano en la enfermedad de Alzheimer, la corteza entorrinal y el hipocampo, fue capaz de revertir la pérdida de conexiones y proteger la degeneración celular en curso. El equipo del estudio preclínico extendió esta investigación a otros animales, como ratas, murciélagos y monos viejos.

Miles de millones de dólares de inversión en investigación y décadas de trabajo han dado lugar a solo dos tratamientos sintomáticos para la enfermedad de Alzheimer. Eso se debe en parte a que es muy difícil realizar ensayos clínicos para esta enfermedad; el estudio clínico promedio para la enfermedad de Alzheimer toma de 4 a 8 años y también es muy costoso. También es difícil identificar a las personas calificadas lo suficientemente temprano en la progresión de la enfermedad que estén dispuestas a participar.

Todavía no existe una forma económica y eficaz de diagnosticar la enfermedad. Y las personas muchas veces no quieren saber porque no hay tratamiento para evitar la progresión.

Como el primer ensayo clínico de este tipo en humanos que involucra la terapia génica conocida como AAV2-BDNF, este ensayo de tres años involucra a 12 participantes con enfermedad de Alzheimer o deterioro cognitivo leve diagnosticados, para recibir AAV2-BDNF junto con otros 12 participantes que sirven como controles comparativos.

Los nuevos métodos para administrar BDNF lo entregarán y distribuirán de manera más efectiva en la corteza entorrinal y el hipocampo.

El estudio, que aún está reclutando pacientes, está financiado por el NIA de los NIH, y también cuenta con el apoyo de donaciones privadas.


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