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La FDA aprueba la primera terapia génica para corregir la anemia de células falciformes

Se trata del primer ensayo clínico usando CRISPR en pacientes con esa enfermedad genética de los glóbulos rojos.

Después de su invención de la edición del genoma CRISPR-Cas9, la ganadora del Premio Nobel, Jennifer Doudna, inició trabajos con esa tecnología para abordar la cura de un trastorno hereditario como la anemia de células falciformes, que aflige a millones de personas en todo el mundo, la mayoría de ellos de ascendencia africana.

Un consorcio entre el Innovative Genome Institute (IGI) y la University of California (UC) está lanzando un ensayo clínico sobre la terapia CRISPR para la anemia de células falciformes.

Las investigaciones buscaron reparar la única mutación que hace que los glóbulos rojos se deformen y obstruyan las arterias, causando un dolor insoportable y, a menudo, la muerte. Los tratamientos disponibles en la actualidad generalmente involucran transfusiones regulares, aunque los trasplantes de médula ósea pueden curar a quienes pueden encontrar un donante compatible.

Después de seis años de trabajo, este tratamiento experimental ha sido aprobado para ensayos clínicos por la Food and Drug Administration de EE. UU., lo que permite las primeras pruebas en humanos de una terapia basada en CRISPR para corregir directamente la mutación en el gen de la beta-globina responsable de la anemia falciforme.

La beta-globina es una de las proteínas del complejo de hemoglobina responsable de transportar oxígeno por todo el cuerpo. En el nuevo ensayo, los investigadores están utilizando CRISPR-Cas9 para reemplazar el gen defectuoso de la beta-globina con una versión reparada, con el objetivo de crear glóbulos rojos adultos normales y curar el trastorno.

Los pacientes son sus propios donantes de células madre. La técnica, al igual que el método alternativo que reactiva la hemoglobina fetal, requiere que algunas de las células madre hematopoyéticas del paciente, las células de la médula ósea que generan todos los glóbulos rojos del cuerpo, se recolecten para la edición de genes fuera del cuerpo. Una vez que se extraen estas células, la médula ósea restante se destruye con quimioterapia para dejar espacio para que crezcan las células madre reparadas, que son re-infundidas.

Otros ensayos han utilizado con éxito CRISPR-Cas9 para anular un gen que suprime el gen de la hemoglobina fetal, que normalmente está desactivado. Esa técnica reactiva el gen fetal y, en al menos tres pacientes, ha aliviado los síntomas de la anemia de células falciformes.

La terapia genética y la edición de genes permiten que cada paciente sirva como su propio donante de células madre.

Los científicos de IGI están trabajando para mejorar la técnica de modo que, eventualmente, la corrección de la mutación de las células falciformes se pueda realizar dentro del cuerpo, sin eliminar las células madre ni destruir la médula ósea.

Cualquiera que sea la estrategia, la plataforma CRISPR desarrollada para la anemia de células falciformes podría transformar la terapia génica para otras enfermedades.


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