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CAR-T, una terapia radical para tratar el cáncer

Rediseñar el sistema inmune del paciente es el nuevo enfoque de los tratamientos.

CAR-T, la primera terapia génica aprobada por la FDA, revolucionó el campo de los tratamientos para la cura del cáncer en el 2017. Mostró tasas de respuesta del 80 % o más en leucemias y linfomas agresivos que habían resistido la quimioterapia.

Luego de casi tres décadas de investigación, se logró un producto que funcionaba con un enfoque totalmente diferente a las terapias usadas hasta el momento. CAR-T ni siquiera es una droga. Esta es una infusión única que le da a una persona una mejor versión de su propio sistema inmunológico. Es la fiel expresión de las terapias personalizadas contra el cáncer.

Se puede decir que el enfoque es rediseñar el funcionamiento del propio sistema inmunológico para responder a la agresión.

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CAR-T implica eliminar las células T de una persona de su sangre y transferir genes que codifican ciertas proteínas a dichas células. Los nuevos genes transferidos a las células T codifican para producir dos tipos de proteínas. Una es CAR, que se encuentra en la superficie de la célula T y se une a una proteína en la superficie de la célula tumoral. La segunda sirve activa la célula T. Luego de esta etapa de ingeniería genética, las células T se multiplican in vitro en el laboratorio. Cuando las células alcanzan una dosis, que varía de cientos de miles a cientos de millones, se inyectan al paciente. Una vez dentro, el cáncer provoca una expansión del número de estas nuevas células. Después de una semana, una expansión típica significa multiplicar por aproximadamente otras 1000 veces.

Los posibles efectos adversos de CART-T, como el síndrome de liberación de citocinas y la neurotoxicidad están siendo controlados cada vez más a medida que se avanza en los tratamientos y se gana experiencia.

Actualmente existen dos productos CAR-T aprobados por la FDA en el 2017, llamados Kymriah, de Novartis, y Yescarta, de Kite Pharma, una subsidiaria de Gilead Sciences. Están disponibles en más de 100 hospitales colectivamente en los Estados Unidos. Cientos de ensayos clínicos están jugando con dosis, poblaciones de pacientes y tipos de cáncer. Algunos centros médicos fabrican las células en el sitio. La Sociedad Estadounidense de Oncología Clínica nombró a ese año a CAR-T como el Avance del Año, superando a la inmunoterapia, que había ganado dos años seguidos.

Es un tratamiento único. Las células T diseñadas permanecerán indefinidamente, en alerta si el cáncer intenta reaparecer. Sin embargo, los costos son aún muy altos para los sistemas de salud.  El tratamiento es Kymriah de Novartis cuesta hasta US$ 475.000, mientras que Yescarta de Kite Pharma es de US$ 373.000 en EE. UU., solamente de fabricación e infusión.