Ahora, mRNA para el tratamiento personalizado del cáncer

La capacidad de traducir el mapa molecular completo de un tumor individual para abordar tratamientos y hacer disponibles terapias adaptadas individualmente, se ha convertido en el foco de la próxima generación de terapias contra el cáncer.

Uno de los avances en el arsenal de tratamientos contra el cáncer ha sido el establecimiento de la inmunoterapia. Otro ha sido el surgimiento de la medicina individualizada. Tecnologías como la secuenciación de próxima generación, o NGS (New Generation Sequencing), han confirmado la problemática diversidad de los tumores entre pacientes. Al mismo tiempo, la NGS permite un mapeo de alta resolución rápido, rentable y preciso de la enfermedad individual de cada paciente.

BioNtech utiliza ácido ribonucleico mensajero, o mRNA, para entregar información genética a las células, donde se usa para expresar proteínas con efectos terapéuticos. Están desarrollando una cartera de inmunoterapias que utilizan cuatro formatos y tres formulaciones de mRNA diferentes que derivan en cinco plataformas distintas para el tratamiento del cáncer.

Tres de estas plataformas se encuentran actualmente en pruebas en humanos: Inmunoterapia con antígenos compartidos (FixVac;), inmunoterapia específica de neoantígenos individualizada (iNeST), en colaboración con Genentech; inmunoterapia intratumoral, en colaboración con Sanofi, y dos plataformas en las que se utiliza mRNA para expresar directamente en el paciente: (a) anticuerpos particulares o RiboMabs, o (b), citocinas específicas o RiboCytokines.

En colaboración con Pfizer y Genevant, también utilizan la tecnología de mRNA más allá de la oncología para formulaciones contra influenza y enfermedades raras.

BioNTech, fundada en 2008 en Mainz, Alemania, ya posee más de 20 productos candidatos, más de 440 pacientes tratados, 10 productos candidatos se encuentran en 11 ensayos clínicos, 7 socios en la industria farmacéutica y más de 1300 empleados, con capacidad interna integrada de manufactura.

Actualmente BioNTEch está evaluando los productos FixVac candidatos en ensayos clínicos de fase 1 en melanoma metastásico, cánceres de cabeza y cuello VPH positivos y en cáncer de mama triple negativo. Se trata de inmunoterapia dirigidas a antígenos compartidos que se expresan con frecuencia en pacientes con un tipo de cáncer específico.

El desarrollo iNeST (Individualized Neoantigen Specific Immunotherapy) de inmunoterapias contra el cáncer totalmente individualizadas se realiza a través de un proceso de fabricación a pedido, el primero en su tipo, donde se trata a cada paciente individual en función del perfil de mutación del tumor. Este enfoque de tratamiento se realiza en colaboración con Genentech, como terapias de primera línea para el melanoma y otros tumores en combinación con anticuerpos monoclonales.

El mRNA representa una nueva clase de fármacos disruptiva con el potencial de tratar una amplia variedad de enfermedades con grandes necesidades médicas insatisfechas. Se trata de una molécula polimérica larga, compuesta de cuatro bloques de construcción diferentes llamados nucleótidos. En el mRNA, cientos o miles de estos nucleótidos están enlazados en un orden único para transmitir información genética a las células, donde se utiliza para expresar proteínas con efectos biológicos.

Todos los mRNA terapéuticos tienen composiciones muy similares, pero con la capacidad de codificar una variedad de proteínas diferentes. Estas características permiten un rápido desarrollo de terapias de mRNA que son ampliamente aplicables para el tratamiento de muchas enfermedades, incluido el cáncer, las enfermedades infecciosas y las enfermedades raras.